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8月17日，益普生（Ipsen）宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)Sohonos（palovarotene）上市，用于在進行性肌肉骨化癥（FOP）患者中降低新骨化組織的產(chǎn)生。Sohonos為FDA批準(zhǔn)首個治療FOP的藥物。

進行性肌肉骨化癥的一個俗稱是“石頭人癥”，益普生介紹Palovarotene是一種口服的選擇性視黃酸受體γ（RARγ）激動劑。視黃酸受體γ是視黃素信號通路中骨骼發(fā)育和異位骨的重要調(diào)節(jié)因子。適用人群為FOP成人患者，8歲以上的女性兒童患者和10歲以上的男性兒童患者。

此次獲批是基于名為MOVE的3期臨床試驗結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，與在標(biāo)準(zhǔn)護理外未接受其它治療的患者歷史數(shù)據(jù)相比，palovarotene組患者的異位骨化體積顯著下降。

責(zé)編：朱曉娜

校對：劉玫妍